Holostem e Chiesi annunciano l’ottenimento della designazione orfana di GPLSCD01 per il trattamento della Limbal Stem Cell Deficency(LSCD) da parte dell’FDA

Cary, N.C., e Modena, 12 Giugno, 2018 –  Chiesi USA (key-A-zee), un’azienda farmaceutica con sede a Cary, N.C., e Holostem Terapie Avanzate S.r.l., un’azienda biotecnologica italiana, hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) americana ha concesso la designazione di farmaco orfano a GPLSCD01, prodotto sperimentale costituito da cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo, per il trattamento della Limbal Stem Cell Deficiency LSCD) o deficit di cellule staminali limbari.

LSCD è una condizione debilitante rara e grave che colpisce uno o entrambi gli occhi dovuta a ustioni oculari da agenti fisici o chimici, a malattie infiammatorie e a malattie ereditarie. I pazienti affetti non possiedono cellule staminali limbari, che si trovano al confine della cornea (lo strato trasparente di fronte all’occhio) e che sono necessarie per il continuo rinnovamento e riparazione della cornea. Se non trattata, LSCD causa dolore cronico, bruciore, sensibilità alla luce (fastidio dell’occhio in presenza di luce intensa), infiammazione, neovascolarizzazione corneale (nuovi vasi sanguigni crescono davanti all’occhio), cicatrici stromali e riduzione o completa perdita della vista.

“Siamo molto lieti di ricevere la designazione orfana per GPLSCD01 per i pazienti affetti da LSCD. Questa è una tappa importante per Chiesi USA, visto che continuiamo a perseguire l’obiettivo di soddisfare le esigenze della comunità delle malattie rare”, ha dichiarato Alan Roberts, vice presidente per Scientific Affairs in Chiesi USA. “Una volta ricevuta l’approvazione da parte dell’FDA, GPLSCD01 ha il potenziale per diventare una terapia importante per i pazienti affetti da LSCD essendo l’unica terapia medica per il trattamento di questa malattia negli Stati Uniti”.

La gestione e la riduzione dei sintomi della LSCD dipende dall’entità del danno. GPLSCD01 richiede una biopsia di 1-2 mm² di limbus non danneggiato, che viene poi coltivata in vitro per produrre uno strato di cellule di epitelio contenente cellule staminali per il trapianto, che hanno il potenziale di rigenerare e riparare l’occhio del paziente. La terapia autologa, ottenuta dallo stesso paziente, può offrire il vantaggio di ripristinare l’epitelio corneale senza il bisogno di tessuto da parte di donatori e la successiva necessità di  immunosoppressione.

La designazione di farmaco orfano da parte dell’FDA è concessa a quei farmaci sviluppati per il trattamento sicuro ed efficacie, la diagnosi o la prevenzione di una malattia rara, che colpisce meno di 200 mila persone negli Stati Uniti. La qualifica di medicinale orfano permette allo sponsor di ricevere incentivi per lo sviluppo, incluso crediti d’imposta per le sperimentazioni cliniche, esenzione delle tariffe di utilizzo per farmaci soggetti a prescrizione e esclusività commerciale di sette anni dal momento dell’approvazione dell’FDA.

GPLSCD01

GPLSCD01 è un farmaco sperimentale negli Stati Uniti. L’efficacia e la sicurezza di GPLSCD01 non sono ancora state esaminate o approvate dall’FDA. GPLSCD01, meglio conosciuto come Holoclar® nell’Unione Europea, è il primo prodotto di terapie avanzate a base di cellule staminali ad essere stato autorizzato nell’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di cellule staminali limbari da grave a moderata (definita dalla presenza di una neovascolarizzazione corneale superficiale in almeno due quadranti della cornea, con un coinvolgimento del centro della cornea e per cui l’acuità visiva sia compromessa gravemente), unilaterale o bilaterale, dovuta da ustioni della cornea da agenti fisici o chimici. Un minimo di 1-2 mm² di limbus non danneggiato sono richiesti per la biopsia.

Holoclar è prodotto da Holostem e commercializzato da Chiesi in diversi paesi europei.