La terapia genica per i Bambini Farfalla riparte da Modena

Modena, 3 luglio 2014 – Sono partiti l’altra notte da Modena i lembi di pelle geneticamente corretta che sono stati trapiantati ieri mattina alla Clinica Dermatologica Universitaria di Salisburgo (Austria) dall’equipe del prof. Johann Bauer e del dr. Josef Koller su una paziente austriaca affetta dalla forma Giunzionale dell’Epidermolisi Bollosa, meglio nota come Sindrome dei Bambini Farfalla, una invalidante malattia genetica della pelle.

“Il trapianto eseguito in Austria è frutto di una lunga collaborazione internazionale che ci vede impegnati da molti anni insieme ai principali ricercatori del mondo nella lotta a questa terribile patologia” dichiara la professoressa Graziella Pellegrini, direttrice R&D di Holostem e coordinatrice della terapia cellulare al Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari”. “Di sicuro la ripresa della sperimentazione costituisce un passo avanti, ma dovranno passare ancora alcuni mesi prima di sapere se saremo riusciti ad ottenere i risultati sperati, quindi al momento è d’obbligo adottare un profilo di massima cautela”.

Si tratta del secondo intervento al mondo di terapia genica a base di cellule staminali epidermiche geneticamente corrette, dopo quello eseguito, con la tecnologia messa a punto dal team di ricercatori guidati dai professori Michele De Luca e Graziella Pellegrini, all’Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena nel 2005 dall’equipe del prof. Alberto Giannetti su un paziente italiano affetto dalla medesima patologia.

Dopo questo primo successo clinico, che ha entusiasmato gli scienziati di tutto il mondo e i cui risultati si sono mantenuti stabili fino ad oggi, a Modena si è lavorato duramente per allargare la sperimentazione ad altri pazienti e sviluppare nuovi vettori virali per la cura di altre forme di Epidermolisi Bollosa.

“Dopo il primo trapianto di terapia genica e centinaia di trapianti per la ricostruzione della cornea, la nostra attività è stata interrotta dall’entrata in vigore del regolamento europeo 1394 del 2007 – spiega Michele De Luca, direttore scientifico di Holostem e direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” – che ha inserito le terapie avanzate a base di colture cellulari nell’alveo della regolamentazione sui farmaci. Per poter continuare la nostra attività abbiamo costruito, grazie al generoso contributo della Fondazione Cassa di Risparmio di Modena, il Centro di Medicina Rigenerativa e, grazie al sostegno di Chiesi Farmaceutici, abbiamo creato lo spin-off universitario Holostem Terapie Avanzate, che ci ha fornito le competenze farmaceutiche necessarie per raggiungere questo importante risultato”.

Oltre alla paziente austriaca, nelle stesse ore è stato trattato al San Raffaele di Milano dall’equipe del dr. Paolo Rama un paziente con deficit da staminali limbari grazie alla terapia cellulare per la ricostruzione della cornea messa a punto molti anni fa proprio da Graziella Pellegrini e Michele De Luca che, dall’ottenimento della certificazione GMP del Centro modenese, sono già riusciti a trattare più di venti pazienti, di cui due al Policlinico di Modena, in collaborazione con l’equipe del prof. Gian Maria Cavallini.

“Il nostro prossimo obiettivo- conclude Michele De Luca – è trattare a breve, proprio a Modena, con la collaborazione della Clinica Dermatologica dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena, diretta dal prof. Giovanni Pellacani, anche altri pazienti con la speranza che un giorno questa sperimentazione possa trasformarsi in una terapia per tutti i Bambini Farfalla”.

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