Holoclar: ottenuta la ‘’full marketing authorization’’ in EU e UK

In data 22 febbraio 2024 la Commissione Europea ha ratificato, con decisione n. 1299 (2024) il passaggio della autorizzazione alla immissione in commercio europea di Holoclar da ‘’conditional’’ a ‘full’. Tale passaggio aveva ricevuto, a fine 2023, parere positivo dal CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) di EMA, l’Agenzia europea per il farmaco, in seguito al completamento dello studio clinico interventistico e prospettico HOLOCORE.
I risultati dello studio sono pubblicati nel registro europeo per gli studi clinici – EU Clinical Trials Register.

Successivamente è stato completato lo studio di follow up HOLOCORE -FU i cui risultati sono disponibili nel registro europeo per gli studi clinici – EU Clinical Trials Register.
La conversione a ‘full marketing authorization’ è stata approvata anche da MHRA nel Regno Unito, in data 8 marzo 2024.

In totale, 223 pazienti hanno ricevuto il trapianto con Holoclar negli studi clinici HLSTM01, HLSTM02, HLSTM04 e HOLOCORE. Questa è la più grande coorte di pazienti affetti da LSCD partecipanti ad uno sviluppo clinico finora osservati. Complessivamente, 14 pazienti hanno ricevuto il secondo impianto con Holoclar.

I risultati sui dati di sicurezza ed efficacia a medio e lungo termine ottenuti dallo studio HOLOCORE confermano i benefici e il profilo di sicurezza di Holoclar osservati nei precedenti studi retrospettivi. Il tasso di successo complessivo da un minimo del 51% nello studio HOLOCORE (misurato secondo le linee guida standard del Global Consensus) fino al 77% (misurato da oftalmologi) con un miglioramento complessivo del 60% della popolazione affetta da LSCD da 153 mesi in media è sufficientemente significativo, poiché le valutazioni cliniche da parte dell’oftalmologo sarebbero il parametro più affidabile per definire il successo del trattamento.

Lo studio PASS ‘registry_like’ HOLOSIGHT che prevede l’osservazione dei pazienti fino a 5 anni dopo l’impianto di Holoclar, ha terminato l’arruolamento dei previsti 100 pazienti trattati in setting commerciale ed è tuttora in corso.